FDA新规“松绑”CMC要求，旨在加快CGT研发进程

2026年1月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）针对细胞与基因治疗产品（CGT）的CMC监管灵活性原则，明确将在临床开发、商业化规格及工艺验证等方面采取更具风险导向的评审方式，旨在加速产品研发并适应CGT产品的独特特性。

1.临床开发阶段灵活性

FDA承认CGT产品在早期开发中存在高度不确定性，因此允许企业在IND阶段采用更加合理、可解释的质量策略：

• 简化cGMP适用范围：在生产用于Ⅱ期或Ⅲ期临床试验的研究性产品前，生产商在一定条件下无需完全遵守《联邦法规》第21篇第211部分的现行药品生产质量管理规范（cGMP）要求，以降低早期研发合规成本。

• 灵活的质量放行标准：鉴于原料药和制剂定IND中允许基于临床批次实际特性制定阶性放行标准，不强制要求完全商业化规格。

• 简化生产变更要求：从Ⅰ期临床试验过渡至确证疗效的临床试验阶段时，只需提供科学合理的可比性数据，企业可实施微小生产变更，无需过度复杂的验证体系。

2.商业化阶段的质量标准灵活性

考虑到CGT产品患者群体小、批次数有限，FDA在生物制品许可申请（BLA）审评中将更加关注：

• 产品特性与生产工艺的一致性

• 风险评估与质量控制

• 在有充分科学依据的前提下，允许放行标准具有一定弹性，并支持基于上市后生产经验对质量标准进行调整。

3.工艺验证灵活性

• 取消三批PPQ硬性要求：不再强制要求提供三个工艺性能确认（PPQ）批次用于工艺验证，而是根据对整体工艺的理解，评估申办者确定的批次数量是否合理。

• 允许同步放行：在特定情况下，特定PPQ批次可在方案执行步骤完成前放行分销，缩短产品上市周期。

随着FDA将CMC审评重心转向“科学理解+风险控制”，关键原材料的重要性被进一步强化。在CGT产品中，细胞因子直接影响：

• 细胞扩增效率

• 表型稳定性

• 功能一致性

• 批间重现性

因此，越来越多开发团队在选择细胞因子时，已将其纳入长期工艺与CMC体系设计之中，而非仅作为早期研究阶段的实验性试剂。

作为深耕重组蛋白近十年的专业供应商，东抗生物已构建完善的研发—生产—质量管理体系：

• 10000㎡研发生产基地

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• 最大1000L规模发酵能力

• 通过SGS GMP符合性审查

• ISO13485质量体系认证

公司长期为全球细胞治疗与生物制药企业提供：

• GMP级细胞因子

• 低内毒素、高纯度原料

• 批间一致性良好的产品

• 支持CMC与长期工艺锁定的规格与文件

在FDA监管逐步强调“原料质量与风险控制”的背景下，高标准的重组蛋白原料已成为CGT产品顺利推进临床与注册的关键基础。

东抗生物将持续为细胞治疗领域提供符合长期CMC要求的重组蛋白原料，助力合作伙伴在更灵活、但更科学的监管环境中稳步推进创新产品。

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